В России стал официально доступен самый дорогой в мире препарат от спинальной мышечной атрофии

Для спасения пациента с тяжелым наследственным заболеванием достаточно одного укола средства.

В России поступило в гражданский оборот лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Золгенсма». Препарат считается самым дорогим в мире — стоимость дозы превышает $2 млн, сообщает ТАСС со ссылкой на информацию Центра развития перспективных технологий (ЦРПТ).

Как уточнили в ЦРПТ, первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку. Три из них уже использовали в московских Морозовской детской больнице и Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей.

СМА — генетическое заболевание, встречающееся приблизительно у одного из семи тысяч новорожденных. Оно возникает из-за мутации гена SMN1, которая приводит к нарушению работы двигательных нейронов спинного мозга — особых клеток, которые отвечают за передачу сигнала от нервной системы к мышцам.

У пациентов с СМА постепенно слабеют мышцы, они теряют способность двигаться, а потом и дышать.

Для лечения спинальной мышечной атрофии с помощью «Золгенсма» обычно хватает одного укола препарата.

Ранее Plus-one.ru рассказывал о том, как родители в России собирают деньги и борются за возможность спасти своих детей с СМА с помощью «Золгенсмы». До последнего времени это было затруднительно даже при наличии огромной суммы, чтобы оплатить лекарство.

Подписывайтесь на наш канал в Telegram