Генетики нашли способ вернуть умственные и двигательные способности безнадежно больным детям

Американские врачи разработали и испытали новую генную терапию для редкого наследственного заболевания.

Специалисты из входящих в структуру Университета штата Огайо учреждений — Медицинского центра Векснера и Медицинского колледжа — нашли способ вернуть часть умственных и двигательных способностей безнадежно больным детям с недостаточностью декарбоксилазы ароматических аминокислот.

Новая терапия — инъекция с вирусным вектором, которая вводится в средний мозг пациента. После чего он распределяется по тканям, которые через некоторое время начинают вырабатывать недостающие белки.

За 18 месяцев удалось улучшить жизнь семерым пациентам возрастом четырех — девяти лет.

После инъекции дети перестали испытывать припадки, начали пытаться говорить и впервые в жизни улыбнулись. Двое из пациентов смогли ходить с посторонней помощью, что ранее считалось для людей с таким диагнозом невозможным.

В ближайшее время команда ученых из Университета штата Огайо планирует взяться за разработку терапии болезней Паркинсона и Альцгеймера.

Ранее Plus-one.ru рассказывал, что в России запустили акцию в поддержку детей с редкими генетическими заболеваниями кожи. Она продлится до 30 сентября.

Подписывайтесь на наш канал в Яндекс.Дзен

Автор

Дарья Бекетова