В России зарегистрировали лекарство от спинальной мышечной атрофии

Это единственный легальный препарат от СМА в стране, из двух имеющихся в мире

Фото: freepik.com/jcomp

В России прошел регистрацию медицинский препарат «Спинраза» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Как сообщает Интерфакс, об этом рассказала на своей странице в социальной сети Facebook уполномоченный при президенте РФ по правам ребенка Анна Кузнецова.

«Большое число обращений было к нам по поводу регистрации препарата для лечения СМА. Мы неоднократно обращались в Минздрав. Теперь вопрос с регистрацией препарата „Спинраза“, единственного для лечения данного заболевания, решен! Сотни семей ждали этого события», — написала омбудсмен.

Спинальная мышечная атрофия (СМA) — наследственное генетическое заболевание, при котором происходит поражение нейронов спинного мозга. Со временем это приводит к развитию слабости мышц, постепенному обездвиживанию, появлению проблем с глотанием и дыханием. В среднем с таким заболеванием рождается один из 10 тыс. детей. В зависимости от формы СМА, иногда больные с таким диагнозом доживают до взрослого состояния.

На данный момент «Спинраза» является единственным в России препаратом для лечения СМА. Как рассказала +1 учредитель и директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, до 2016 года «Спинраза», впервые зарегистрированный в США, был единственным в мире лекарством для лечения этого заболевания. В этом году, также в Соединенных Штатах, был зарегистрирован второй препарат — Zolgensma. До появления этих лекарств пациенты с СМА получали симптоматическую терапию. Проводилась коррекция потенциальных осложнений: респираторная поддержка, физическая терапия, поддержка функций питания и глотания. Если говорить о лекарствах, отмечает эксперт, то до сих пор больные в России получали только препараты общего ряда, которые не воздействовали на саму болезнь.

По словам Ольги Германенко, сейчас сложно сказать, как быстро больные получат реальный доступ к терапии с использованием препарата «Спинраза»: «Регистрация — это здорово! Мы все рады, но это только первый шаг. Сам факт регистрации мало что меняет в судьбе конкретного пациента с СМА. Просто появилась возможность, что ему этот препарат назначат». Как поясняет эксперт, сначала больному должны прописать препарат врачи, а затем его должны обеспечить лекарством. И один из главных вопросов сейчас — определить, из каких источников будет идти финансирование. Если обеспечение лечения будет ложиться на региональные власти, то, ввиду высокой стоимости терапии, выделить большую сумму на ее проведение всем больным может быть сложно, так как средства на это в бюджет заранее заложены не были.

Точных данных о стоимости препарата в России пока нет. «Если ориентироваться на цену для европейских стран и США, то одна инъекция стоит €90 тыс. В первый год таких инъекций нужно шесть. И по три инъекции в течение каждого следующего года жизни. Если приблизительно перевести в рубли, то это около 40 млн в первый год терапии и почти 20 млн в течение каждого следующего года», — говорит Ольга Германенко. Она считает, что оказать поддержку людям с таким заболеванием может только государство. Так происходит во всех странах, в которых существует система лекарственного обеспечения. У пациентов таких денег нет. Благотворительные фонды не могут позволить себе финансирование постоянной терапии.

Единственным решением, которое уравняет в правах пациентов, нуждающихся в получении помощи, по мнению Ольги Германенко, может стать включение терапии с использованием препарата «Спинраза» в федеральную программу. Это позволит заранее выделять средства на приобретение лекарств для гарантированного непрерывного лечения больных с СМА.

Если регистрация препарата «Спинраза» в России прошла успешно, то ситуация с незарегистрированным противосудорожным препаратом для лечения эпилепсии «Фризиум» остается сложной. Некоторые родители больных детей заказывают это лекарство по интернету за рубежом. Однако его приобретение может стать причиной для возбуждения уголовного дела о контрабанде психотропных средств. Так, при получении на почте посылок с препаратом сотрудники правоохранительных органов задержали двоих матерей тяжелобольных детей. В первом случае полиция не нашла оснований для возбуждения уголовного дела, во втором — дело было закрыто: прокуратура признала его незаконным.

В Минздраве заявили, что рассмотрят случаи, в которых врачами назначались незарегистрированные препараты, и посоветовали производителям лекарственных средств самостоятельно обращаться в департамент государственного регулирования обращения лекарственных средств министерства.

На вашей почте письмо со ссылкой для подтверждения подписки