В настоящее время препарат одобрен только для детей младше шести месяцев. Однако случаи его использования для детей более старшего возраста рассматриваются индивидуально. Так произошло и с 10-месячным Эдвардом.
Мать 10-месячного Эдварда Меган Уиллис добилась одобрения Национальной службой здравоохранении Англии (NHS) курса лечения тяжелой спинальной мышечной атрофии своего сына препаратом Золгенсма. Стоимость препарата — $ 2,48 млн.
Получить разрешение NHS было очень непросто, рассказывает Меган.
Сейчас лекарство одобрено для детей до шести месяцев, поскольку, как считают медики, в этом возрасте у детей действительно есть шанс излечиться от СМА — генетического заболевания, которое различается по степени тяжести. В наиболее тяжелых случаях оно вызывает мышечную слабость, проблемы с движением, затрудненное дыхание и, в конечном итоге, смерть.
Терапия однократной дозой Золгенсмы может значительно улучшить двигательную функцию у маленьких детей с СМА первого типа.
Современные методы лечения СМА включают регулярные инъекции Спинразы каждые четыре месяца на протяжении всей жизни пациента, в то время как Золгенсма может настолько же улучшить качество жизни всего лишь за один курс лечения.
Ранее Plus-one.ru рассказывал, как ЕСПЧ обязал Россию купить пятерым детям со СМА одно из самых дорогих в мире лекарств — Спинразу.
Подписывайтесь на наш канал в Яндекс.Дзен
Автор
Дарья Бекетова