Исследователи восстановили зрение мышам после генетической модификации клеток

Распространенная у молодых людей форма слепоты в перспективе может быть частично излечена с помощью генной терапии

Исследователям удалось восстановить зрение мышам, страдающим от пигментного ретинита, после генетического «перепрограммирования» оставшихся нервных клеток сетчатки. Изначально эти клетки не были чувствительны к свету, но были модифицированы, чтобы дать мышам определенную степень зрения, рассказывает газета The Independent.

Пигментный ретинит — одна из форм дистрофии сетчатки, при которой разрушаются фоторецепторы — палочки и колбочки — или пигментный эпителий в сетчатке глаза. Он приводит к деградации периферического зрения, частичной или полной слепоте. Сдержать наступление слепоты можно путем приема витаминных добавок, но эффективного лечения болезни нет до сих пор.

«В наших клиниках много слепых пациентов, и способность вернуть им зрение при помощи относительно простой генетической процедуры очень привлекательна, — сказала доктор Саманта де Сильва из Оксфордского университета. — Следующим шагом будет клиническое испытание на пациентах».

Ученые провели ряд тестов, чтобы определить, в каком объеме удалось восстановить зрение мышам.

«Дикие животные с функционирующими палочками и колбочками сетчатки глаза плохо переносят яркий свет. Мыши, прошедшие терапию, проводили меньше времени в ярко освещенной камере по сравнению с контрольной группой, которая предпочла именно ее, — говорится в отчете по итогам исследования. — Это может быть связано с неспособностью контрольной группы мышей обнаружить разницу в яркости между двумя камерами, что приводит к тому, что ориентация в пространстве происходит по невизуальным сигналам: слуховым, обонятельным, тонким колебаниям температур».

Профессор Алан Бойд, президент Школы фармацевтической медицины в Великобритании, отметил, что генная терапия для лечения слепоты показала «значительный успех в последние годы».

По его словам, американская компания Spark Therapeutics уже применила метод генной терапии, который будет одобрен для лечения детских глазных заболеваний в США и Европейском союзе. Однако такие методы не работали на людей с прогрессирующей слепотой.

«В отличие от предыдущего примера, в этой новой работе ...ученые определили возможный подход к лечению дегенерации сетчатки в конечной стадии с использованием генной терапии, которая стимулирует выработку светочувствительного белка в глазу — меланопсина — который не зависит от присутствия палочек и колбочек», — комментирует профессор Бойд.

Ученый предположил, что исследования займут еще как минимум два-три года до того, как можно будет провести клинические испытания на людях.

Еще один эксперимент на мышах показал, что редактирование генов (технология редактирования геномов высших организмов, CRISPR/Cas9, базируется на иммунной системе бактерий) может быть использовано для прекращения развития глаукомы; по словам ученых, эта технология может быть применена и к людям. Речь идет об удалении мутантных генов, накопление которых приводит к заболеванию.