«Ребенка-бабочку» спасла пересадка генетически измененной кожи
Ученые считают операцию ценным опытом, позволившим улучшить понимание регенерации кожного покрова
Итальянские врачи из университета Модены спасли ребенка, страдавшего от смертельного наследственного заболевания, пересадив ему трансгенную кожу. Подробности операции публикует британская интернет-газета The Independent.
История болезни
В 2015 г. семилетний мальчик попал в ожоговое отделение детской больницы немецкого города Бохум с масштабными повреждениями кожного покрова. Он страдал буллезным эпидермолизом (лат. epidermolysis bullosa). Таких пациентов еще называют «дети-бабочки», потому что из-за врожденного порока кожа на их теле пузырится и рвется от малейшего прикосновения. Когда ребенка привезли в больницу, врачи опасались летального исхода.
До сих пор радикального метода лечения этой болезни не существовало, и дети с тяжелой формой болезни чаще всего погибали в младенчестве. В более легких случаях врачам приходилось поддерживать пациентов гормональной и общеукрепляющей терапией, ограждая их от внешнего мира и дожидаясь половозрелого возраста, в котором у больных часто наблюдается улучшение. Чтобы вылечить ребенка, немецкие медики запросили помощи у генетиков и трансплантологов из разных клиник мира. Революционное решение предложили в университете Модены в Италии.
«Жизни этого пациента угрожала серьезная опасность, — рассказывает доктор Мишель де Люка, возглавивший международную команду генетической терапии. — Прогноз был крайне неблагоприятным, но ребенок выжил. Он вернется к нормальной жизни, будет ходить в школу и сможет заниматься спортом. Сейчас его кожный покров стабилен и надежен. Он не воспаляется и хорошо функционирует».
Инновационная трансплантология
Первые попытки пересадить мальчику участки кожи от его отца не увенчались успехом, организм отторг донорские ткани. Однако итальянские медики предложили революционный выход — они взяли образцы кожи самого пациента и в них с помощью вируса заменили поврежденный ген на здоровый. В лаборатории на основе этих исправленных образцов вырастили необходимый биоматериал — генетически модицированную кожу пациента без первоначальных генных мутаций.
В результате трех хирургических операций полученную в лаборатории кожу удалось пересадить мальчику.
Пластический хирург профессор Тобиас Хирш из университетской больницы Бохема, который в начале лечения был настроен крайне пессимистично, на пресс-конференции после успешной трансплантации с радостью изменил свой прогноз: «Он потерял почти две трети своей кожи, и через два месяца тщетных усилий мы были были уверены, что не сможем ничего сделать для этого ребенка, и он умрет. Но теперь у него отличная кожа, мягкая и стабильная, которая больше не требует специальной терапии. Если он вдруг поцарапается, она просто заживет, как обычная кожа».
Вклад в будущее
Ученые уверены, что эта уникальная операция дала им ценный опыт, улучшив понимание процессов регенерации и функционирования кожного покрова. Исследование показало, что кожу можно поддержать с помощью небольшого числа стволовых клеток, которые обладают высокой способностью к самовосстановлению. И этот жизненно важный процесс позволяет коже полностью обновляться примерно раз в месяц.
«Трансгенные эпидермальные стволовые клетки могут регенерировать полностью функциональный эпидермис, практически неотличимый от нормального эпидермиса. От различных форм буллезного эпидермолиза сейчас страдают примерно 500 тыс. человек по всему миру. И успех этого исследования дает возможность найти пути лечения и других форм этой болезни и демонстрирует схему, которую можно применить к другим клеткам в генной терапии», — пишут ученые в своем докладе о проведенном исследовании в журнале Nature.
